Биотехнологическая компания «Гемабанк» объявила об инвестициях в стартап «Орфадженекс», который занимается созданием геннотерапевтических препаратов против редких нейромышечных заболеваний.
Общий объем вложений «Гемабанка» в проект составит 15 млн рублей, из которых 10,5 млн рублей компания уже перечислила, а оставшуюся часть направит до конца 2026 года. По условиям сделки, средства пойдут на продолжение доклинических исследований, наращивание производственных мощностей для выпуска AAV-векторов и подготовку к началу клинических испытаний.
Среди разработок «Орфадженекс» — препарат для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). По данным компании, в России с диагнозом СМА живут около 1,5 тыс. человек, а ежегодно врачи выявляют от 53 до 244 новых случаев заболевания.
Руководитель проекта по СМА в «Орфадженекс» Иван Яковлев рассказал, что при создании препарата команда ориентировалась на новейшие достижения в области генной терапии: «Наш препарат разработан с учётом новейших достижений в области генной терапии и нацелен на благоприятный профиль переносимости и потенциально меньшую дозу при сохранении целевого терапевтического эффекта».
Рынок терапии редких нейромышечных заболеваний остается одним из самых затратных направлений орфанной медицины. Согласно данным из открытых источников, объем продаж препаратов для лечения СМА в России в 2024 году достиг около 27 млрд рублей, а закупки фонда «Круг добра» по орфанным нозологиям с поражением мускулатуры в 2023 году составили 33,9 млрд рублей.
