Американские ученые впервые опробовали методику генного редактирования непосредственно в теле человека, а не в отдельно выращенных клетках. Об этом накануне сообщило агентство Associated Press.
Пациентом, чей геном «отредактировали», стал Брайан Мэддокс, пишет издание N+1. Он страдает редким заболеванием, связным с X-хромосомой, – синдромом Хантера. У больных в клетках печени не синтезируется фермент — идуронат-2-сульфатаза. Из-за этого нарушено расщепление глюкозаминоглюканов — это вещества, которые связывают клетки в тканях. В итоге они накапливаются в организме и не обновляются вовремя.
Болезнь влияет на нервную систему и мышление, может быть ассоциирована с аутизмом, у пациентов часто возникают риниты, паховые и пупочные грыжи и другие симптомы. В настоящее время лечение возможно только симптоматически. Оно дорогостоящее и не способно справиться, например, с симптоматикой нервной системы.
Пациенту ввели копию работающего гена, кодирующего фермент, с помощью технологии «цинковых пальцев» (Zinc finger nuclease). О результатах эксперимента можно будет сказать как минимум через месяц. Тогда станет ясно, получилось ли активировать «правильную» копию гена хотя бы в части клеток печени.
Добавим, ранее американские ученые определили раковые клетки, которые необходимы для иммунотерапии. Всего исследователи нашли около 100 генов, способных повлиять на уничтожение опухоли.
